File Photo via EPA, PATRICK STRAUB
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.
Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Reuters, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.
Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.
Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza.
ΑΠΕ-ΜΠΕ
25/05/2019 10:06
Είχε ο Λεονάρντο Ντα Βίντσι Διαταραχή Ελλειμματικής Προσοχής και Υπερκινητικότητας;